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Primeros resultados de edición genética son alentadores

05/09/201812:45 pm
RED+ Internacional, con APNueva York, EE. UU.SaludRed+
Edición genética alentadores

Brian Madeux trabaja con la enfermera investigadora Chrishauna Lacy en su hogar en New River, Arizona (EE. UU.). / Foto AP

Los primeros resultados parciales de un innovador estudio de edición genética dan señales alentadoras de que puede resultar un tratamiento seguro y que da al menos algunos de los resultados esperados, aunque aún no se puede saber si tendrá éxito.

  • Los resultados anunciados este miércoles son del primer ensayo humano de edición genética en el organismo, un intento de alterar permanentemente el ADN para curar una enfermedad: en este caso es el síndrome de Hunter, un trastorno congénito que suele matar a quienes lo padecen en la adolescencia.

En dos pacientes sometidos a una dosis mediana del tratamiento, los niveles de grandes compuestos de azúcares en orina _característicos del mal de Hunter_ se redujeron a la mitad luego de cuatro meses, una posible señal de la eficacia del tratamiento. Los sometidos a una dosis baja mostraron escasos cambios en esos azúcares.

  • Todavía no hay manera de saber si el cambio en los pacientes con dosis medianas se debe a la edición genética u otro factor, pero el hecho de que el nivel de los azúcares haya bajado constantemente desde el inicio del tratamiento indica que puede ser así.

El objetivo principal de los primeros estudios es comprobar la seguridad del tratamiento, aunque los investigadores también buscan signos de eficacia.

  • El objetivo de la edición genética es eliminar un mal gen o proveer uno bueno que falta. Los médicos esperan que permita abordar una serie de enfermedades que carecen en la actualidad de un buen tratamiento.

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